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资料包括： 论文(3页2719字)
说明：
关键词： 脊髓损伤,基因治疗
1990年美国首次成功地进行腺苷脱胺酸（ adenosine deam inase， aDA）缺乏的基因治疗（ gene therapy）以来，基因治疗已成为当前生物医学中进展最快的领域之一［1］。基因治疗在脊髓损伤（ spinal cordIn-jury， sCI）后轴突再生中亦可望成为有效的手段之一［2—5］。利用外源基因在靶细胞（包括神经元）中的表达，以改变神经元某些内在特性，从而进一步探索 sCI后神经元的存活能力，再生特性和功能恢复的分子机理，最终为 sCI的治疗探讨新途径是目前治疗 sCI的研究方向。它有助于把 sCI治疗提到一个新的水平。值得我们进一步研究。
一、 sCI基因治疗有关分子生物学基础
基因转移（ gene transrer）是实现基因治疗的关键技术［6］。因此，基因治疗的首要步骤是转导基因的分子构建。一般转导基因由目的基因 cDNA，启动子／增强子和载体三部分组成。目的基因重组时除本身特有的（ cD-NA）序列外，通常还需进行必要的修饰，如转录起始修饰，翻译起始，内含子和聚腺苷酸化信号等的修饰。用于重组的启动子／增强子，一般有三种：强组成型（ strongconstita-tive），管家型（ housekeeping），及组织持异型启动子（ tissuesepcific），其中最常用为第一型［7］。理想的体内基因转移载体要求：转移具有细胞靶向性，导入基因的表达可调控，而且转移的方法简便易行。用于 sCI的基因转移载体主要是逆转录病毒载体（ retroviralvector），即乳腺病毒、莫罗尼小鼠白血病病毒和劳斯肉瘤病毒等。构建转录病毒载体的基本原理是：病毒的长末端重复序列（ longterrminalrepeat， lTR）可以对插入的外源基因进行有效转录，这样先在体外构建反转录病毒前病毒 dNA载体，即酶切去除基因组中的反式作用区域（ gag， polenv基因区域），产生缺陷型的反转录病毒，这种病毒只具有控制感染和整合的序列（即顺式作用区域）。缺陷型病毒载体必须依赖包装细胞提供的蛋白质才能完成包装，产生带有外源基因的伪病毒。它能感染受体细胞，载体 dNA将依靠其 lTR整合入受体细胞染色体基因组，这样外源基因被带入宿主细胞并得以表达［2、3、6、7］。逆转录病毒载体感染率高，最常用于体外间接基因治疗，其缺点是要求靶细胞必须有增殖和分裂特性［8］。此外， cao（1995）［9］等研究用阳离子脂质体直接注入 cNS作基因转移获得成功。但因阳离子脂质体对 cNS有毒性，故目前致力于发展非病毒技术，一种阳离子多聚体一聚乙烯亚胺（ polyetnyl－ enimine）业已用于基因转移［10］。另有 selle［6］（1993）等报道的复制缺陷腺病毒也是一种适用于神经系统的理想载体。
目录：
一、 sCI基因治疗有关分子生物学基础
二、基因治疗 sCI的现状和展望
